"Londýnsky pacient", ktorý sa zbavil HIV, je kuriozita. Viac pomôžu injekcie

Keď na začiatku marca tohto roka oznámili v časopise Nature vedci z niekoľkých britských zdravotných ústavov, že sa im podarilo zbaviť jedného pacienta vírusu HIV, jeho prípad sa dostal na hlavné stránky väčšiny médií. Na pohľad sa môže zdať, že správa znamená v podstate konečné víťazstvo vo vojne proti vírusu HIV.

Udalosť má celý rad znakov, ktoré z nej robia príťažlivú správu. Sľubuje definitívne riešenie dlhoročného problému, ide o výnimočnú udalosť (rovnakým spôsobom boli vyliečení len dvaja ľudia na svete) a ešte k tomu skutočne obdivuhodnú inováciu. V skutočnosti však priestor, ktorý správa dostala, vôbec nezodpovedá tomu, aký bude mať v budúcich rokoch výsledok dopad pre pacientov, píše Technet.cz

To je šťastie! Máte leukémiu!
Áno, tzv. "londýnsky pacient" bol druhým pacientom, ktorý bol vyliečený do značnej miery identickým postupom. Na pohľad sa tak môže zdať, že výsledok sa darí opakovať a uzdravených začne rýchlo pribúdať. K tomu však v blízkej dobe nedôjde.

Rovnako ako prvý vyliečený, tzv. "berlínsky pacient", ktorého poznáme aj pod jeho občianskym menom Timothy Ray Brown, aj anonymný "londýnsky pacient" bol totiž do značnej miery výnimočný v tom, že mal nákazu HIV ešte skomplikovanú rakovinou, konkrétne leukémiou. Navyše leukémiou, ktorá nereagovala na bežnú chemoterapiu.

Lekári urobili to, čo sa u podobných pacientov robí: zahubili jeho kostnú dreň, aby pripravili telo na transplantáciu novej drene od vhodného darcu (v berlínskom prípade ožarovaním, v londýnskom agresívnejšou chemoterapiou v kombinácii s cieleným protinádorovým liečivom). Významná zmena prišla v ďalšom kroku, keď lekári zo všetkých vhodných darcov vybrali takých, ktorí mali zmutovaný gén pre výrobu bielkoviny CCR5. O tom ste možno nedávno počuli či čítali v kombinácii s prípadom narodenia geneticky "vylepšených" detí v Číne.

V géne je okrem iného zapísaný postup na vytvorenie bielkoviny na povrchu imunitných buniek, tzv. CCR5 receptor. Bunky imunitného systému ho využívajú na vyhľadávanie patogénov v tele, ale zároveň je aj ich slabým miestom v prípade nákazy HIV. Receptorom CCR5 totiž vírus v mnohých prípadoch do buniek imunitného systému vstupuje, aby sa v nich rozmnožil a potom ich zničil.

Vieme to aj vďaka tomu, že ľudia, ktorí kvôli chybe v DNA majú tento receptor poškodený, dokážu nákaze vírusom HIV veľmi dobre vzdorovať, sú voči nemu často v podstate imúnni. Rovnaká chyba im potom poskytuje aj výhodu v prípade nákazy napríklad pravými kiahňami. A naopak je nevýhodou pri nákaze inými chorobami, podľa niektorých údajov vrátane chrípky.

Pacient teda po operácii získal novú kostnú dreň, v ktorej sa mu rodia imunitné bunky imúnne voči nákaze vírusom HIV. Za normálnych okolností sa vírus práve v týchto bunkách (a v menšej miere i inde) úspešne pred liekmi schováva, a tak sa ho nepodarí z tela nikdy dostať. Po transplantácii sa už "neschová" a je teda možné ho liekmi z tela odstrániť (alebo možno nie, to lekári nevedia isto; avšak obaja pacienti už majú roky vysadené lieky a zatiaľ sa im v tele nákaza znova nerozbehla).

Zákrok teda rozhodne nie je pre každého. Nejde len o to, že by sme ťažko zohnali dosť vhodných darcov; samotná príprava na transplantáciu by podľa štatistík zrejme bola horšia než nákaza HIV. Je to nebezpečný zákrok, ktorý u časti pacientov vedie k vážnym zdravotným problémom a časť z nich zabije. Nákaza vírusom HIV vám život výrazne neskráti, ak teda máte prístup k liekom (napríklad výsledky veľkej štúdie z Európy a USA zverejnené v roku 2017 v časopise Lancet).

Pokrok je inde
Inak povedané, oba prípady sú skôr medicínske "kuriozity", ktoré poskytujú cenné informácie, ale nie o mnoho viac. Napríklad naznačili, že minimálne v niektorých prípadoch by ako liek mohla naozaj zafungovať úprava DNA pacientových imunitných buniek.

Čo je pekný výsledok, teraz už len prísť na to, ako bezpečne prepísať DNA veľkého množstva buniek v tele. To je však problém, ktorý sa rieši desiatky rokov. A hoci je pokrok obrovský, nedá sa čakať, že by takáto metóda bola v priebehu niekoľkých najbližších rokov pripravená na použitie v praxi (avšak už teraz mnohí cítia veľké peniaze). "Na skutočný prielom ešte len čakáme," povedal k správe o "londýnskom pacientovi" nemecký lekár Gero Hütter, ktorý viedol pred rokmi liečbu Timothyho Browna.

Zázračný liek teda za dverami nie je, v blízkej dobe by sa však mohlo objaviť menej mediálne vďačné, avšak veľmi užitočné riešenie zrejme najväčšieho problému dnešných HIV pozitívnych pacientov, teda ich prísneho liekového režimu. Pacienti musia brať lieky každý deň. A dúfať, že sa im z nejakého dôvodu nestane, že lieky nebudú k dispozícii.

Samozrejme, každodenné prehĺtanie piluliek je výrazne lepšie ako nevyhnutná smrť pacientov s AIDS pred 30 rokmi, napriek tomu ide tak o nepríjemné obmedzenia (hlavne v krajinách s horším zásobovaním liekmi), tak do istej miery aj zdravotnú komplikáciu. Problémom môže byť napríklad "nesúlad" (teda interakcia) s inými liečivami, ktoré obzvlášť starší pacienti často berú viacero na rôzne ťažkosti od krvného tlaku po depresie.

Injekcia je príjemnejšia
Rad výskumníkov a firiem sa teda snaží prísť s liekmi, ktoré by režim pacientov zjednodušili a odstránili pokiaľ možno aj ďalšie ťažkosti. Napríklad americká spoločnosť s názvom Lyndra už niekoľko rokov pracuje na vývoji pilulky, ktorá by uvoľňovala lieky v pacientovom tele postupne počas celého týždňa (ich štúdie v časopise Nature Communications).

Tento rok v marci spoločnosť ViiV Healthcare, čo je spin-off veľkých firiem Pfizer a GSK, oznámila (tlačová správa) výsledky skúšok liečivá, ktoré stačí podávať iba raz mesačne vo forme injekcie obsahujúcej dve látky pôsobiace proti vírusu (rilpivirin a cabotegravir).

Išlo o dve podobné štúdie tzv. III. fázy, ktorých sa dohromady zúčastnilo približne 1 100 HIV pozitívnych (zhruba polovica z nich predtým nebrala iné lieky proti HIV, polovica áno). Trvali zhruba rok a výsledky naznačujú, že pravidelné injekcie môžu nákazu HIV udržať pod kontrolou prakticky rovnako ako každodenné prehĺtanie liekov. A nie je prekvapivé, že drvivá väčšina účastníkov (viac ako 85 percent) dávala prednosť injekciám, len zlomok z nich (2,3 percenta v jednej, 0,7 percenta v druhej štúdii) by dal prednosť dnes bežnému režimu.

Postup ešte nemá vyhraté, úrady a odborníci budú pravdepodobne pred prípadným zavedením do praxe poznať odpovede na rad ďalších otázok. Napríklad ako časté a veľké by dávky mali optimálne byť, alebo či zmena podávania nemôže viesť k vzniku odolných kmeňov HIV.

Pokiaľ budú odpovede uspokojivé, podobné postupy ponúknu zdravotníkom oveľa viac ako vyliečenie niekoľkých pacientov s HIV náhradou kostnej drene. Už asi chápete, prečo šéf Amerického ústavu pre alergie a prenosné choroby Anthony Fauci po oznámení správy o "londýnskom pacientovi" v časopise Nature dal najavo len malú mieru nadšenia. "Úprimne povedané, nekonečne dôležitejšie než vyliečenie sú lieky s dlhodobým účinkom," uviedol. Samozrejme horšie sa predávajú v titulkoch.