Očakávame „Veľký tresk“ pri skríningu rakoviny, hovorí molekulárny biológ

Ako ďaleko je veda v génovej terapii?
Je oveľa ďalej, ako si mnohí, aj odborníci, myslia, ale ani zďaleka tak ďaleko, ako by mohla byť a kde sú jej limity. Konkrétne – už existujú viaceré vzácne, ale závažné choroby, ktoré sú liečené génovou terapiou – nielen v rámci klinických štúdií, ale v rutinnej klinickej praxi. Existuje však niekoľko tisíc iných chorôb, kde sa rôzne formy génovej terapie testujú.

Pri ktorých ochoreniach je pravdepodobné, že raz ich budeme liečiť zmenou DNA?
Nie „raz“, ale teraz! je génová terapia schválená pre niektoré monogénne podmienené choroby na rutinné použitie. Sú to práve tieto vzácne, ale závažné choroby, lebo pri nich často nemáme inú alternatívu. Zároveň sú spôsobené mutáciami konkrétnych génov, takže ich náhrada, respektíve oprava je kauzálnou liečbou týchto chorôb. To však neznamená, že sa génová terapia nemôže využiť pri iných častých chorobách.

Dá sa očakávať, že to výrazne pomôže napríklad aj pri liečbe onkologických ochorení?
Genetické modifikácie buniek sa už dnes využívajú pri niektorých špecifických onkologických liečebných postupoch zameraných na stimuláciu imunitného systému. Ale malígne nádorové bunky sú také najmä vďaka viacerým konkrétnym génovým mutáciám. Takže je možné, že génová terapia sa bude využívať aj širšie pri častých onkologických chorobách.

Kam smeruje výskum pri liečbe kardiovaskulárnych ochorení?
Kardiovaskulárne choroby zabíjajú polovicu z nás, najmä ischemická choroba srdca a z nej vyplývajúci infarkt alebo zlyhanie srdca. Aktuálne dostupné liečivá sú mimoriadne účinné a dokázateľne nám predlžujú život. Vymyslieť niečo lepšie ako teraz na trhu dostupné lieky je pri kardiovaskulárnom systéme veľmi ťažké. Aj preto sa klinické štúdie testujúce génovú terapiu realizujú najmä pre onkologické choroby, kde máme veľký terapeutický deficit.

Aké sú riziká modifikácie DNA?
Ide o nástroj ako každý iný.

Nedozvedeli ste sa všetko?

Tento článok je exkluzívnym obsahom Hospodárskych novín. Pokiaľ chcete získať neobmedzený prístup k digitálnemu obsahu hnonline.sk, predplaťte si jeden z troch digitálnych balíkov.