Epidémia tohto storočia. Dokážeme zastaviť Alzheimerovu chorobu, hovorí neurológ

„Preventívnym užívaním lieku možno Alzheimerovej chorobe zabrániť, nikdy k nej nedôjde,“ hovorí pre server Lidovky.cz neurológ a zakladateľ spoločnosti Alzheon Martin Tolar.

Ako funguje váš liek?

Náš liek umožňuje odplaviť toxíny z mozgu do krvi a následne z tela. Je dôležité, že vieme, ktorý toxín je za Alzheimerovu chorobu zodpovedný. Je to bielkovina beta amyloid. Ak náš liek včas odplaví toxín z mozgu, zabráni tým jeho hromadeniu v mozgu a v konečnom dôsledku prepuknutiu choroby. Náš cieľ je jednoznačný - zabrániť poškodeniu mozgu.

Lieky na podobnom princípe, ako je náš pre Alzheimerovu chorobu, by mohli odplaviť ďalšie toxíny, ktoré sa v mozgu zhlukujú. A to by znamenalo, že by boli schopné chrániť aj pred Parkinsonovou chorobou alebo ALS (amyotrofická laterálna skleróza). A na tom tiež pracujeme.

V akej podobe bude váš liek k dispozícii?

Náš liek má obrovskú výhodu. Je to tabletka a preto ho možno podávať aj preventívne. Existujú konkurenčné spoločnosti, ktoré tiež majú zaujímavé dáta, ale vyvíjajú protilátky proti beta amyloidu vo forme infúzie. Samozrejme tie sa nemôžu preventívne používať. Náš liek vo forme tabletky zabraňuje hromadeniu toxínu a z tela ho odvádza. Skrátka pomáha mozgu fungovať tak, ako je prirodzené. Infúziou podané protilátky sú veľké proteíny, ktoré sa ťažko dostávajú do mozgu, nie sú selektívne a môžu tak spôsobiť opuch a krvácanie do mozgu. A tiež sú veľmi nákladné.

Za ako dlho by sa váš liek mohol dostať k prvým pacientom?

Sme v poslednej fáze vývoja a chýba nám jedna štúdia. Cieľom tejto štúdie je ukázať a potvrdiť, ako liek pôsobí u pacientov s vysokým genetickým rizikom, u ktorých už Alzheimerova choroba prepukla. Po jej realizácii by sme mohli byť schopní podať liek pacientom na celom svete. Výhľadovo sa jedná o štyri až päť rokov - to sa týka Ameriky a Európy.

Navyše v polovici budúceho roka chceme začať malou klinickou štúdiou v nemocnici v Motole s pacientmi, ktorých lieči profesor Jakub Hort. Účinok lieku bude sledovaný monitorovaním zmien v krvi a v mozgovomiechovom moku.

Vyvíjanie lieku musí byť veľmi nákladné. Kto projekt financuje?

Každý takýto výskum je veľmi drahý. Je potrebné študovať veľké množstvo ľudí, aby vznikla reprezentatívna vzorka. Alzheon má dnes dáta od 2000 pacientov, čo stálo asi pol miliardy dolárov. Ale máme investorov, vrátane českých, ktorí nám pomáhajú s financovaním. Navyše záujem o náš výskum prejavila americká vláda, čo je logické. Alzheimerova choroba je najdrahšia neliečiteľná choroba na svete. Len v USA sa v súčasnej dobe utratia za chorých na Alzheimerovu chorobu pol trilióna dolárov ročne. To je dobrý dôvod, prečo americká vláda chce náš liek podporiť.

Koľko firiem na lieku teraz pracuje?

Len tri alebo štyri. Všetci ostatní to vzdali, vyzeralo to naozaj beznádejne. Tie najbohatšie spoločnosti ako je napríklad Pfizer, pre ktorý som tiež pracoval, to vzdali už pred piatimi a niektoré aj pred desiatimi rokmi. Tieto spoločnosti došli k záveru, že Alzheimer je stratou času aj kapitálu.

Ako dlho ste liek vyvíjali?

Celých tých šesť rokov od založenia Alzheonu.

Od koľkých rokov by sa mal podávať?

Preventívne zhruba od tých 40 až 50 rokov, a pre rizikových pacientov ešte skôr.

Váš liek by mal, ako už ste povedali, fungovať preventívne. Môže tak pomôcť aj pacientom, ktorí už majú klinické príznaky, a choroba u nich prepukla?

Za tých prvých 20 rokov, keď sa mozog poškodzuje, ale príznaky sa ešte neprejavia, odumrie desať percent mozgu. To je nevratná zmena, s tým už sa nič robiť nedá. Potom prídu prvé príznaky, pacientom prestáva fungovať krátkodobá pamäť, začínajú sa strácať a sú zmätení. To je prvá prejavená fáza.

Keď by ani v tejto fáze nezačali brať liek, tak počas roka a pol prestanú spoznávať svoje deti i partnerov a väčšina z nich skončí v ústavoch. Tejto progresii ochorenia sme schopní zabrániť. Ten efekt je obrovský. Dokážeme rok a pol stabilizovať priebeh choroby.

Takže by to pacientom pomohlo a oddialilo poslednú fázu choroby, ale rovnako by k nej došlo?

Áno. Mozog nemožno regenerovať. Takže jeho poškodenie nedokážeme napraviť. Preto musíme zabrániť jej prepuknutiu. V súčasnej dobe sme jediní, ktorí majú liek, ktorý by v ďalších 10 rokoch potenciálne mohol chorobu nielen liečiť, ale aj jej zabrániť.

Je to teda tak, že Alzheimerova choroba sa prejavuje najčastejšie u ľudí, ktorí majú 70 až 80 rokov?

U väčšiny ľudí prepuká nezvratné poškodzovanie mozgu okolo päťdesiateho roku života. Mladé telo funguje správne a kým cievy fungujú správne, mozog si s toxínmi vie poradiť. Postupom času, ako mozog starne, túto funkciu pozvoľna stráca. Preto sa klinické príznaky najčastejšie objavujú práve u ľudí po šesťdesiatke. V šesťdesiatich rokoch sú to dve percentá populácie a potom sa počet pacientov každých päť rokov zdvojnásobuje.

Čo sa vlastne deje v mozgu, ktorý ochorie Alzheimerovou chorobou?

Pri každom neurodegeneratívnom ochorení sa v mozgu hromadia toxíny, ktoré poškodzujú nervové bunky. Náš mozog je neuveriteľne metabolicky aktívny. Spáli 20 percent energie celého tela. A keď starneme, čistenie mozgu sa zhoršuje. Predstavte si to tak, že mozog vyprodukuje svojou činnosťou obrovské množstvo splodín. Za rok tak musí zdravý mozog odstrániť rovnaké množstvo metabolického odpadu, koľko je jeho vlastná hmotnosť, teda 1,5 kilogramu.

Dá sa nejakým spôsobom Alzheimerovej chorobe predísť?

V podstate nie, je spôsobená vekom a starneme všetci. Alzheimer je v súčasnej dobe tak obrovský problém paradoxne vďaka dlhovekosti súčasnej populácie. Hovorí sa, že najväčšími problémami súčasnej civilizácie sú globálne otepľovanie a Alzheimerova choroba.

Ale je niečo, čím by sa človek mal riadiť, aby minimalizoval možnosť prepuknutia Alzheimerovej choroby?

Určite. Vie sa, že je dôležitý spánok, pohyb a zdravý životný štýl, čo najmenej stresu a hlavne spoločenský život. Štúdie ukazujú, že nie je problém v alkohole, ak človek vypije večer jeden pohárik vína, problém ale je, že u jedného pohára to niekedy nezostane. Existujú na svete miesta, kde sa ľudia, vďaka úplne inému životnému štýlu dožívajú vysokého veku a bez alzheimera. Nakoniec ochorejú chorobami ako my, ale o 20 rokov neskôr. Je to prípad niektorých miest v Japonsku, napríklad v Okinawe. Tam si tiež radi ten pohárik dajú, ale v spoločnosti.